全球首个治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症的激素替代药物帕罗培特立帕肽落地瑞金海南医院

全球首个甲状旁腺功能减退症激素替代治疗药物帕罗培特立帕肽,现已在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)(以下简称“瑞金海南医院”)可及。

该药适用于成人慢性甲状旁腺功能减退症,为患者提供了针对病因的长期创新治疗方案。

有需求的患者可以前往上海瑞金医院/瑞金海南医院就诊,经医生评估符合用药指征后,接受帕罗培特立帕肽治疗。

甲状旁腺功能减退症

甲状旁腺功能减退症(HP,简称甲旁减)是指甲状旁腺激素(PTH)分泌过少和(或)效应不足而引起的一组临床综合征。

其临床特征有低钙血症、高磷血症和由此引起的神经肌肉兴奋性增高、软织异位钙化及骨代谢异常等。

目前传统治疗方法是口服钙剂、活性维生素D或其类似物,以及普通维生素D。但传统模式存在局限性,缺少针对病因的激素替代疗法。

甲旁减也成为我国最后一种尚未实现激素替代治疗的经典内分泌激素缺乏性疾病。

由于钙剂和活性维生素D治疗仅能在一定程度上缓解患者的低钙症状,并不能替代PTH的作用,所以甲旁减患者仍存在血钙难以稳定,低钙症状频发;血钙、尿钙难以兼顾,高尿钙、肾结石、肾钙质沉着症甚至肾功能不全等并发症风险增加;血磷及钙磷乘积难以控制,异位钙化风险难以改善;无法恢复正常肾脏维生素D代谢,内源性骨化三醇生成受阻;无法纠正骨转换降低的问题,以及无法改善患者多维度生活质量等多重困境。

帕罗培特立帕肽

帕罗培特立帕肽通过创新的TransCon(暂时连接)技术突破成药壁垒,半衰期长达60小时,每日一次皮下注射即可实现全天24小时维持稳定的生理范围PTH水平,成功实现了甲旁减的激素替代治疗。

多项国内外相关研究表明,帕罗培特立帕肽可以使绝大多数患者停用传统治疗,并且维持血钙、尿钙、血磷、钙磷乘积及骨转换指标的水平全面正常化,患者的生活质量得到了显著提升。

此外,帕罗培特立帕肽已获得欧洲药品管理局(EMA)、英国药品和保健品管理局(MHRA)及美国食品药品监督管理局 (FDA)的上市批准。

目前,帕罗培特立帕肽尚未在国内上市。得益于 “先行先试” 政策,瑞金海南医院率先实现该药可及,为国内成人甲旁减患者提供了新的治疗选择。(张池 许伟国)

文章链接:https://www.ehnjk.com/article/11087.html

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