10月17日,在上海交通大学医学院附属瑞金医院(以下简称“上海瑞金医院”)普外科副主任医师匡洁,上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)(以下简称“瑞金海南医院”)内分泌科副主任医师赵宇的悉心诊疗下,患有甲状旁腺功能减退症的患者符女士,在瑞金海南医院应用全球首个甲状旁腺功能减退症激素替代治疗药物帕罗培特立帕肽完成首次治疗。
来自广东的符女士9年前因患有甲状腺乳头状癌,在当地医院接受甲状腺全切术,术后出现甲状旁腺功能减退。长期以来,她依赖口服钙剂和活性维生素D制剂维持血钙水平。
虽然钙剂和活性维生素D制剂可以暂时缓解甲状旁腺功能减退症患者的低钙症状,但却不能替代人体中甲状旁腺激素(PTH)的关键作用。符女士还是会面临:血钙不稳定,手脚抽筋、发麻且全身无力;血钙尿钙难以平衡等问题,生活质量难以保障。
而帕罗培特立帕肽作为PTH替代治疗药物,将为符女士提供针对病因且具有长期获益的治疗。

甲状旁腺功能减退症
甲状旁腺功能减退症(HP,简称甲旁减)是指PTH分泌过少和(或)效应不足而引起的一组临床综合征。
其临床特征有低钙血症、高磷血症和由此引起的神经肌肉兴奋性增高、软织异位钙化及骨代谢异常等。
目前传统治疗方法是口服钙剂、活性维生素D或其类似物,以及普通维生素D。但传统模式存在局限性,缺少针对病因的激素替代疗法。
甲旁减也成为我国最后一种尚未实现激素替代治疗的经典内分泌激素缺乏性疾病。
帕罗培特立帕肽
帕罗培特立帕肽通过创新的TransCon(暂时连接)技术突破成药壁垒,半衰期长达60小时,每日一次皮下注射即可实现全天24小时维持稳定的生理范围PTH水平,成功实现了甲旁减的激素替代治疗。
多项国内外相关研究表明,帕罗培特立帕肽可以使绝大多数患者停用传统治疗,并且维持血钙、尿钙、血磷、钙磷乘积及骨转换指标的水平全面正常化,患者的生活质量得到了显著提升。
此外,帕罗培特立帕肽已获得欧洲药品管理局(EMA)、英国药品和保健品管理局(MHRA)及美国食品药品监督管理局(FDA)的上市批准。
目前,帕罗培特立帕肽尚未在国内上市。得益于“先行先试”政策,瑞金海南医院率先实现该药可及,为国内成人甲旁减患者提供了新的治疗选择。
有需求的患者可以前往上海瑞金医院/瑞金海南医院就诊,经医生评估符合用药指征后,接受帕罗培特立帕肽治疗。(许伟国)
文章链接:https://www.ehnjk.com/article/11329.html