1月30日，全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂 Vorasidenib落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（以下简称“瑞金海南医院”），该药适用于携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人和12岁及以上儿童患者的术后治疗。
当天，确诊为IDH突变型弥漫星形细胞瘤WHO2级、术后肿瘤复发进展的患者王先生，在上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“上海瑞金医院”）神经外科蔡瑜主任医师团队和瑞金海南医院神经外科负责人倪泓阳团队的默契配合和精心诊疗下，顺利完成Vorasidenib的首次治疗。
脑胶质瘤是脑内最常见的恶性肿瘤。在我国，胶质瘤年发病率为5/10万~8/10万，即每10万人中约有5至8人发病，5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。在目前针对脑胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的脑胶质瘤患者出现复发和进展。
值得注意的是，IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者中位发病年龄40岁左右，他们正值壮年，既是家庭的“顶梁柱”又是职场的“中坚力量”，但是患者术后大多存在不同程度的生理功能和社会心理方面的障碍，比如记忆缺陷、运动障碍、失语、焦虑和抑郁等，不但限制了患者日常活动和社会参与度，而且严重影响了患者及其家人的生活质量。
尽管脑胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是脑胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。目前，2025美国国家综合癌症网络（NCCN）指南、中国抗癌协会脑胶质瘤整合诊疗指南（2024版）已更新，针对IDH突变型WHO2级少突胶质细胞瘤和星形细胞瘤的患者，推荐IDH抑制剂用于术后辅助治疗。
作为全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。研究显示，Vorasidenib显著延长了患者的无进展生存期和下一次干预的时间，并且治疗耐受性良好。
Vorasidenib
继2024年8月在美国获批上市后，Vorasidenib已在全球超过40个国家/地区获得上市批准，包括加拿大、澳大利亚、英国、日本等。得益于乐城先行区“先行先试”政策，Vorasidenib已成功引入瑞金海南医院，让国人不出国门，就能享受国际前沿医疗服务，为患者赢得治疗时间。
有需求的患者可登录特许药械医患管理平台小程序完成预评估，初步判断病情，明确是否需前往线下门诊进一步诊疗。经医生评估符合用药指征后，在瑞金海南医院接受Vorasidenib治疗。（张池 许伟国）
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