2月10日，在上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“上海瑞金医院”）感染病科主任谢青教授团队的悉心诊疗下，原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者李阿姨在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（以下简称“瑞金海南医院”）成功接受Seladelpar（司拉德帕）治疗。
李阿姨因反复肝功能损害2年余就诊，经检查诊断为PBC。既往规范接受熊去氧胆酸药物治疗，但临床疗效不佳，生化指标持续异常，确诊为难治性PBC，近期复查提示病情持续进展，已发展至肝硬化阶段，伴随脾大、门脉高压等并发症。
了解到瑞金海南医院可使用新药Seladelpar后，李阿姨立即奔赴，希望获得更有效的前沿治疗。
该药适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA单药应答不佳的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者，为我国PBC患者群体带来全新治疗选择。
PBC是一种自身免疫性肝病，这一疾病使人体免疫失调，破坏胆管上皮细胞，从而导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化。数据显示，中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二。该病好发于中老年女性，男女比例约为1:9，而近年来男性患者比例也有所增加。随着诊断水平提升以及临床医生关注度提高，越来越多的PBC患者在肝功能生化指标的常规体检中被发现。
谢青教授介绍，如果得不到及时治疗或对现有治疗效果不佳，疾病可能进一步进展至肝硬化并出现其他并发症，最终导致肝功能衰竭。此外，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，70%的患者受到不同程度瘙痒的困扰，严重影响睡眠、情绪状态及日常生活，使患者长期承受身心双重压力。
长期以来，以UDCA为主的一线治疗方案难以满足患者的治疗需求，近40%的患者应答不佳，这部分患者疾病进展风险高，可以进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治疗。与此同时，传统治疗对瘙痒症状改善有限，患者往往陷入“疾病进展”与“生活质量下降”的双重困境。
“Seladelpar以其独特的作用机制为原发性胆汁性胆管炎的治疗带来了突破性变革，目前已发表的国际循证医学证据显示，Seladelpar是首个同时在生化指标改善和瘙痒症状缓解方面获得明确临床验证的治疗方案。”谢青指出，“作为过氧化物酶体增殖激活受体δ（PPARδ）激动剂，Seladelpar可靶向多种原发性胆汁性胆管炎相关细胞和疾病过程，有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善患者的瘙痒症状和预后，真正为患者带来‘双重获益’。”
多项国际研究证明，Seladelpar这款药有两个关键作用：一是能有效降低反映肝脏病情的关键指标（比如碱性磷酸酶，可理解为肝脏健康的“警报信号”），二是安全性较好，还能明显缓解患者的瘙痒症状，尤其对瘙痒严重的患者效果更显著。
有需求的患者可登录特许药械医患管理平台小程序完成预评估，初步判断病情，明确是否需前往线下门诊进一步诊疗。经医生评估符合用药指征后，在瑞金海南医院接受Seladelpar治疗。
作为国家区域医疗中心建设单位，瑞金海南医院依托乐城先行区政策优势，率先将Seladelpar引入临床应用，打破了国内PBC治疗领域“药少效有限”的困境。这既是瑞金海南医院践行“以患者为中心”服务理念的生动实践，更是架起国际创新药物与国内患者之间便捷桥梁的务实之举。未来，瑞金海南医院将持续发挥政策与资源优势，加速引进更多全球领先的诊疗手段，为提升区域肝病诊疗水平、守护百姓肝脏健康贡献力量。（张池 许伟国）
文章链接：https://www.ehnjk.com/article/12608.html
