近日，海南医科大学第一附属医院（以下简称”海医一附院”）血液内科成功完成院内首例单倍体异基因造血干细胞移植。接受移植的17岁黎族少年刘景合（化名）顺利出仓，造血功能逐步重建，目前恢复良好。该病例的圆满完成，标志着医院省级临床医学中心细胞基因治疗平台建设进入加速期，海南血液病患者”不出岛即可获得高水平移植治疗”的愿景正在变为现实。
一台移植，为一个少年重启人生
17岁的刘景合来自海南三亚，本该在校园里挥洒青春的年纪，却因血液系统疾病不得不长期与病床为伴。对于许多血液病患者而言，异基因造血干细胞移植是当前最可能实现根治的手段。然而，移植的关键前提是找到HLA（人类白细胞抗原）相合的供者——在同胞兄弟姐妹间，全相合概率仅约25%；而在非血缘人群中，这一概率低至万分之一至十万分之一。
刘景合没有等到全相合供者，但单倍体移植技术为他打开了一扇新的窗口。
单倍体异基因造血干细胞移植，是指供受者之间HLA仅一半相合即可实施的方案。父母、子女、半同胞兄妹均可作为供者，使”几乎每位患者都能找到供者”成为可能。然而，该技术难度大、围移植期管理复杂，对移植团队的细胞采集、预处理方案设计、感染防控、移植物抗宿主病（GVHD）防治及全程护理能力均有极高要求。
经血液内科移植团队反复评估与充分沟通，刘景合的父亲被确定为半相合供者。在标准移植仓内，团队为其实施了个体化预处理，顺利完成造血干细胞回输。术后，移植团队对感染防控、免疫重建、嵌合度监测等关键环节进行了精细化管理。刘景合顺利度过骨髓抑制期，造血功能逐步重建。
“孩子才17岁，他的人生才刚开始。”刘景合的主治医师王娇说，”单倍体移植技术的开展，意味着像景合这样的海南本地患者，不必再因’找不到供者’而错失根治机会。”
本例移植的顺利实施，得益于医院血液内科特聘专家、中南大学湘雅医院血液科付斌教授的亲自指导。从供者评估、预处理方案设计到围移植期精细管理，付斌将其建立的单倍体移植体系毫无保留地传授给海南本土团队，为医院移植技术的自主化运行奠定了坚实基础。
一个移植单元，一个平台的崛起
刘景合的成功并非孤例式的幸运，而是一个系统性平台建设的成果。
海医一附院血液内科、生殖医学中心是海南省临床医学中心建设学科，同时承担海南省地方病（地中海贫血）临床医学研究中心的建设任务。海南是全国地中海贫血高发区之一，地贫基因携带率长期居全国前列，大量中重型地贫患者亟需根治性治疗，而异基因造血干细胞移植正是目前公认的有效方案。
在这样的背景下，血液内科省级临床医学中心细胞基因治疗平台应运而生。平台依托造血干细胞移植单元，配备标准移植仓15间，联合儿科、生殖医学中心共同建设，致力于打造高水平的细胞基因治疗团队，为海南患者和创新药物临床评估提供高水平服务。
“15间标准移植仓的设计容量，意味着我们可以同时为15位患者提供移植保障，年移植能力将迈上新的台阶。”血液内科主任徐璐介绍，”这不仅服务于白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等恶性血液病患者，也将为地中海贫血、重症免疫缺陷、遗传代谢病等患者带来希望。”
细胞基因治疗平台的建设愿景远不止于造血干细胞移植。未来，平台将逐步整合基因编辑、CAR-T细胞治疗、基因治疗等前沿技术，形成从基础研究到临床转化的完整链条，为创新药物在海南的临床评估提供规范、高效的研究平台支撑。
一场多学科协作的接力赛
首例单倍体移植的成功，是一次跨学科团队协作的生动实践。
血液内科作为平台建设主体，负责移植全流程的核心技术实施与医疗决策，包括供者选择、预处理方案制定、干细胞采集与回输、移植后并发症管理等关键环节。
儿科在地中海贫血等儿童期起病的血液系统疾病管理中具有不可替代的作用，从早期筛查、诊断、输血与祛铁治疗，到移植适应症评估与移植后儿童生长发育随访，儿科与血液内科形成了全生命周期的疾病管理闭环。
生殖医学中心的介入则为遗传性血液疾病的源头阻断提供了更深层次的解决方案——通过胚胎植入前遗传学检测（PGT）技术，可在胚胎移植前对地中海贫血等单基因遗传病进行筛查，从源头上阻断致病基因的代际传递。这种”一级预防+三级治疗”的联动模式，将细胞基因治疗与生殖医学深度融合，体现了临床医学中心建设的系统性思维。
“地贫防治不是某一个科室的事，它需要血液内科做移植根治，需要儿科做全程管理，需要生殖中心做源头防控，需要检验科做基因诊断，需要输血科保障血制品供应。”生殖医学中心主任马燕琳表示，”首例单倍体移植的成功，恰恰证明了多学科协作的力量。”
为海南患者，为学科未来
首例单倍体异基因造血干细胞移植的成功完成，是一个起点，而非终点。
海医一附院血液内科省级临床医学中心细胞基因治疗平台的建设，承载着三重使命：
对患者而言，平台将逐步建立覆盖地中海贫血、急性白血病、骨髓增生异常综合征、重症再生障碍性贫血、原发免疫缺陷病等多种疾病的移植治疗体系，让海南患者”大病不出岛”，在家门口即可获得与国内一流医疗中心同等水平的治疗。
对学科而言，平台将推动血液内科、儿科、生殖医学中心等省级临床医学中心建设学科的深度融合，形成以细胞基因治疗为核心、多学科协同发展的学科群，带动检验医学、药学、护理学等相关学科同步提升，构建具有海南特色的细胞基因治疗学科体系。
对区域发展而言，平台将依托海南自由贸易港政策优势，为国内外创新药物的临床评估提供高水平研究平台，吸引高水平临床研究人才向海南聚集，助力海南打造医疗健康产业高地。
一位17岁的黎族少年，在三亚的海风与海口的医者仁心之间，获得了人生的第二次机会。他的重获新生，是医术与温情的交汇，更是平台与学科建设的最好注脚。
“我们相信，每一个生命都值得全力以赴。”徐璐说。（许伟国）
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