近日，海南省人民医院血液内科成功开展省内首例高危骨髓纤维化老年患者异基因单倍体造血干细胞移植，这不仅是海南省人民医院攻克“血液科珠峰级手术”的又一突破，也标志着海南省在复杂血液病治疗领域又迈上新台阶。
骨髓里长满凶险的“蜘蛛网”
李女士今年63岁，在外院确诊为高危骨髓纤维化，同时还合并贫血性心脏病、肺动脉高压等多种基础疾病，需要反复输血维系生命。随着病情进展，她的血象持续恶化，输血间隔越来越短，脾脏因代偿性造血而极度肿大。辗转多家医院后，治疗均未取得明显效果。
多方打听后，李女士来到海南省人民医院血液内科。经全面评估，李女士的病情被评分为高危组，存在较强的输血依赖，对药物治疗反应不佳，且病情持续加重，情况不容乐观。
异基因造血干细胞移植是唯一可能根治该病的手段。然而，这项技术被业内称为“血液科的珠峰级手术”，难度极高，植入不良和排异并发症风险大；对患者身体条件要求也很高，针对老年、多病共存的患者，如同“猛药治沉疴”，成功率更低。在进行充分沟通后，李女士及家属最终决定，在我院血液内科接受单倍体异基因造血干细胞移植治疗。
科普时间
骨髓纤维化是一种罕见但进展迅速的骨髓增生性肿瘤。患者的骨髓里胶原纤维异常增生，大量纤维组织挤占了正常造血细胞的空间，导致造血功能严重受损，常表现为重度贫血、脾脏显著肿大、乏力消瘦，甚至可能转化为急性白血病，逐渐输血无效；对于高危患者而言，若不进行有效干预，生存期往往不足数年。
“土壤改良+精准播种”个性化方案
骨髓纤维化患者造血干细胞植入难度远高于普通血液病患者，“就像在板结的土地上播种。”海南省人民医院血液内科王谷云主任医师这样形容骨髓纤维化患者的移植挑战，“种子能否生根发芽，关键在于土壤环境能否先改良。”
患者的骨髓微环境已严重受损，若要通过造血干细胞移植进行治疗，清髓预处理往往是决定成败的关键一步。通过化疗清除患者体内异常的造血细胞，同时抑制其自身免疫系统，防止对供者干细胞的排斥，为健康“种子”成功植入创造空间和条件。
然而传统清髓预处理方案毒性大，对于李女士这种高龄、多基础病的情况，极易引发感染、器官衰竭或移植物抗宿主病等致命并发症。
面对这一高风险挑战，王谷云主任医师、陈文婷副主任医师、潘艳萍主治医师等组成的移植团队迎难而上，在充分评估心肺功能、免疫状态及疾病负荷基础上，为李女士量身定制了个性化的移植预处理方案，通过精准平衡疗效与安全性，兼顾清除异常细胞和降低治疗相关毒性，同时最大限度保护了重要器官功能，顺利为李女士接受干细胞植入创造了有利的微环境条件。
王谷云主任医师仓内查房
潘艳萍主治医师溶解干细胞
随后，李女士接受了异体造血干细胞回输，整个过程在海南省人民医院血液内科和输血科团队的紧密配合下平稳完成。术后，患者造血功能顺利重建，血象稳步回升，脾脏明显缩小，未发生严重并发症，最终如期出院。
在医护人员陪同下，李女士顺利出仓
“售后方案”护航之路
“移植成功不是终点，而是新阶段的起点。”王谷云主任医师强调。海南省人民医院移植团队为李女士制定了严密的出院“售后方案”，包括持续通过定期随访监测嵌合率、基因突变状态、骨髓纤维化减少程度等指标，以观察原发病控制与复发风险，同时严密防控感染与移植物抗宿主病等并发症，确保患者长期稳定康复。
不能大意！
干细胞移植成功后要注意什么？
预处理后，患者处于“极度免疫低下”状态，细菌、病毒、真菌都可能乘虚而入。必须严格遵医嘱使用抗感染药物，切勿自行调整或停药。
住院期间：
需严格隔离，减少探视。家属探视前应洗手、戴口罩。同时，要密切监测体温，一旦出现发热等感染迹象，需立即告知医生。
出院回家后：
出院回家后，仍需坚持戴口罩、勤洗手，尽量避免前往人多拥挤的封闭场所，并保持室内通风和皮肤清洁，以降低感染风险。
海南省人民医院血液内科是省内血液疾病诊疗的权威中心与领军力量，连续多年位列复旦大学医院排行榜华南区专科声誉前五。在省内最早开展异基因造血干细胞移植、CAR-T细胞治疗、基因治疗等前沿技术，深耕血液系统疑难重症诊疗，引领省内血液内科领域发展，在复杂移植病例中的精准评估、技术创新和全流程管理方面达到领先水平。科室始终秉承“大病不出岛”的民生使命，致力于以更高的标准与更优的服务，为复杂难治的血液病患者保驾护航，为更多患者点亮生命之光。（陈文婷）
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